По словам исполнительного директора Plexxikon Питера Хирта (Peter Hirth), многие специалисты не верили в то, что такой препарат будет создан. Первые испытания нового лекарственного средства, получившего название PLX4032, также не внушали оптимизма: некоторые пациенты ежедневно принимали десятки таблеток, но никакого заметного эффекта это не давало. Тогда исследователи решили изменить технологию приготовления PLX4032.

«Обновлённый» PLX4032 оказался гораздо более эффективным. В конце августа этого года учёные опубликовали детальный отчёт в «The New England Journal of Medicine». В нем сообщается, что у 24 из 32 больных с мутациями в B-RAF, прошедших курс лечения PLX4032, опухоль уменьшилась в размерах как минимум на 30%, а у двоих пациентов она полностью исчезла.

Структура PLX4032 и результаты испытаний двух его форм на мышах, принимавших препарат в разных дозах (иллюстрация из журнала «Nature»).

В сопровождающей эту публикацию статье авторы рассмотрели механизм действия препарата, объяснив, почему пациенты были вынуждены принимать его в больших дозах. Кроме того, исследователям удалось выяснить, что PLX4032 плохо связывается с 200 различным белками, в число которых входит «обычный» B-RAF. Эта избирательность действия, замечает г-н Хирт, и позволяет увеличивать дозу PLX4032, не опасаясь проявления серьёзных побочных эффектов.

На следующем этапе испытаний, который стартовал в январе с. г., задействовано уже 700 пациентов. Сотрудники Plexxikon также планируют изучить совместное действие PLX4032 и другого экспериментального препарата, блокирующего протеин MEK.